Alisa May es la cuidadora de su hijo Justin, que padece adrenoleucodistrofia (ALD), una rara afección genética que impide al cuerpo descomponer los ácidos grasos de cadena muy larga en el cerebro. Cuando estos ácidos se acumulan, destruyen la vaina protectora de las células nerviosas responsable de la función cerebral.
El padre de Alisa falleció debido a complicaciones de ALD a los 56 años. Cuando Justin nació con la misma afección, ella rezó por un milagro y se convirtió en defensora de la innovación científica para que su hijo no sucumbiera al mismo destino que su padre.
Después de más de 19 años controlando su afección en casa, para Justin ha sido todo un reto controlar su insuficiencia suprarrenal por sí solo durante su primer año de universidad. Sin las glándulas suprarrenales en funcionamiento, el cuerpo de Justin no puede combatir la enfermedad. Mientras Justin no esté bajo estrés, sus síntomas son manejables. Cuando sobreviene el estrés, es vital que Justin tenga acceso a medicamentos esteroideos para garantizar que sus glándulas suprarrenales funcionen correctamente.
Alisa, madre de un hijo con ALD, es una defensora de la innovación y el acceso para pacientes como su hijo.
Alisa sabe lo afortunado que es Justin por disponer de un medicamento que le mantiene sano y activo, pero también sabe que se necesitan más opciones de tratamiento para él y para futuros pacientes. Si por alguna razóne el medicamento actual de Justin ya no pudiera contribuir a su salud, es posible que no tuvieran a quién recurrir. Por eso Alisa reza cada día para que se descubra una cura (o al menos otro tratamiento) para la ALD.
Como defensora de su hijo y de otras personas con enfermedades raras, Alisa está preocupada por las propuestas del Congreso que podrían alterar nuestro ecosistema de innovación y disminuir el desarrollo de nuevos tratamientos y curas. En concreto, le preocupa que las políticas gubernamentales de ajuste de precios puedan impedir totalmente que los pacientes dispongan de terapias que les cambien la vida o restringir el acceso de los pacientes a los tratamientos existentes.
Para Alisa, saber que los investigadores y científicos están buscando nuevos tratamientos y una cura para la ALD le da esperanzas de un futuro mejor para Justin, y lo último que quiere es que propuestas políticas equivocadas le roben esa esperanza.
